Las terapias génicas y su travesía incierta en la medicina contemporánea
Los desafíos clínicos, económicos y éticos frenan y ponen en riesgo su avance hacia la medicina del futuro.
Por muchos años se habló de una revolución capaz de reescribir el destino genético de miles de pacientes. Las terapias génicas ofrecían algo inédito en la historia médica, curar de raíz enfermedades antes consideradas incurables. Sin embargo, el camino hacia esa promesa se ha visto empañado por barreras técnicas, precios astronómicos, escepticismo social y una industria en tensión. Entre avances espectaculares y retrocesos financieros, la medicina genética se encuentra hoy en un punto de inflexión que obliga a repensar su modelo, su acceso y su verdadero impacto.
Durante el auge de 2020, la inversión global en terapias génicas y celulares superó los 19.900 millones de dólares, duplicando los niveles del año anterior. Pero la efervescencia financiera se desinfló rápidamente. En los años siguientes, el entusiasmo del mercado dio paso a la cautela. Para 2022 y 2023, las inversiones cayeron por debajo de los 13.000 millones. Aunque 2024 ha traído señales de recuperación, las cicatrices de la crisis siguen presentes en el ecosistema biotecnológico.
Empresas emergentes del sector, en otro tiempo mimadas por los inversores, hoy reducen sus plantillas, cierran operaciones o abandonan el mercado. En medios especializados, ya se habla abiertamente de una crisis en la terapia génica.
Una medicina innovadora, aún en construcción
Para Rodolphe Renac, especialista en innovación sanitaria y presidente de Alcimed USA, el optimismo precoz ha sido contraproducente: “Cuando un tratamiento funciona, se genera la ilusión de que todo está resuelto. Pero en la terapia génica aún queda mucho por mejorar”.
A pesar de los reveses, gigantes farmacéuticos como Roche y Novartis mantienen su apuesta por el campo. La comunidad científica, aunque más cautelosa, sigue viendo en estas terapias un horizonte prometedor. Sin embargo, el reto ahora no es solo científico, sino también estructural: ¿cómo transformar descubrimientos revolucionarios en tratamientos accesibles, sostenibles y eficaces para los pacientes?
Un dilema sin resolver
La fijación de precios representa uno de los mayores desafíos de la terapia génica moderna. A menudo orientadas a enfermedades raras –que afectan a una pequeña fracción de la población–, estas terapias tienen costes que pueden superar los 3 millones de dólares por paciente.
Un ejemplo paradigmático es Hemgenix, una terapia génica para la hemofilia B desarrollada por CSL Behring, que en 2024 se convirtió en el tratamiento más caro reembolsado por seguros en Suiza: 2,7 millones de francos suizos.
Las compañías justifican estas cifras con base en el bajo volumen de pacientes y los altísimos costes de desarrollo y producción. Sin embargo, los sistemas de salud –especialmente en Europa y América Latina– están cada vez más reticentes a aceptar estos precios. Algunas agencias incluso han rechazado cubrir ciertos tratamientos o han negociado precios drásticamente a la baja.
El caso de Bluebird Bio es ilustrativo: pese a haber conseguido la aprobación de tres terapias génicas en EE.UU., se retiró del mercado europeo por la falta de acuerdos de reembolso. En Estados Unidos, el coste por tratamiento rondaba los 3 millones de dólares.
Daniel Parle, consultor de Lyfegen, lo resume con claridad: “El modelo de pago único por una terapia única y multimillonaria ya no es sostenible”.
Más allá del fármaco: logística, infraestructura y monitoreo
El valor de una terapia génica va mucho más allá del medicamento en sí. Estos tratamientos requieren una infraestructura altamente especializada: desde cribados genéticos previos, ambientes controlados de administración, hasta seguimiento clínico por parte de personal capacitado. Todos estos elementos incrementan significativamente el coste final.
Además, el proceso de fabricación de vectores virales –instrumentos clave para introducir el material genético en las células– sigue siendo extremadamente caro y variable. Según estimaciones de Roland Berger, el coste de producir una sola dosis puede oscilar entre 1 y 2 millones de dólares.
Eficacia bajo escrutinio
Aunque algunos casos han mostrado resultados espectaculares –como Zolgensma, de Novartis, que cambió la vida de niños con atrofia muscular espinal–, no todos los pacientes han respondido igual. En muchos casos, el momento de administración es determinante para la eficacia del tratamiento. Además, se han documentado efectos adversos graves, incluyendo insuficiencia hepática aguda.
Otras terapias, como la desarrollada por MeiraGTx, han logrado hitos esperanzadores, como restaurar parcialmente la visión en niños ciegos de nacimiento. Pero aún existe incertidumbre sobre la durabilidad de estos efectos y los posibles riesgos a largo plazo.
Una encrucijada crítica para la medicina del futuro
La terapia génica no ha perdido su potencial transformador. Sin embargo, para que esta medicina cumpla con su promesa, será necesario reformular los modelos de desarrollo, reembolso y comunicación con la sociedad.
¿Estamos preparados para asumir los costes –económicos, técnicos y éticos– de curar con un solo tratamiento? El futuro de esta tecnología depende de cómo respondamos hoy a esa pregunta.
